Identificata una nuova potenziale terapia per la SLA legata a mutazioni del gene C9orf72

[Pier Paolo Zaccagnini]

Un importante studio internazionale coordinato dal National Institute on Aging (NIH) e pubblicato su Cell Genomics, che ha visto la partecipazione di diversi centri di ricerca italiani e milanesi in particolare, ha identificato un promettente approccio terapeutico per i pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) causata da mutazioni del gene C9orf72, la forma genetica più comune della malattia.

Lo studio ha permesso di identificare l’acamprosato, farmaco già approvato per il trattamento della dipendenza da alcol, come potenziale terapia per rallentare la progressione della malattia nei pazienti con mutazioni del gene C9orf72. Gli esperimenti condotti su cellule motoneuronali derivate da pazienti hanno dimostrato che l’acamprosato ha infatti un effetto neuroprotettivo paragonabile o superiore a quello del riluzolo, l’attuale standard di cura per la SLA.

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Pier Paolo Zaccagnini

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