Un cóctel de genes puede frenar el Parkinson

[Manuel Menéndez]

Los datos son preliminares, pero prometedores. Un nuevo tratamiento
contra el párkinson basado en la terapia génica ha conseguido
ralentizar la enfermedad sin causar los efectos secundarios típicos de
los medicamentos actualesLa farmacéutica británica Oxford BioMedica
anunció ayer en un comunicado que su tratamiento ha conseguido reducir
los temblores y problemas motores de enfermos de párkinson en un 34%.
En un caso, la mejora fue de más del 50%. Todos los participantes la
compañía no ha concretado cuántos no habían respondido bien a L-Dopa,
el medicamento que se usa normalmente para tratar la enfermedad.
Aunque efectivo al principio, a largo plazo causa temblores y
movimientos involuntarios.

El ensayo es aún preliminar (fase I/II) y no concluirá hasta 2012. El
compuesto, que mejoró el estado de todos los pacientes, se llama
ProSavin. También ha resultado muy efectivo en un estudio con macacos
recién publicado en Science Translational Medicine.

El párkinson es una enfermedad degenerativa asociada a la falta de
dopamina, un compuesto que producen algunas neuronas y que es clave
para que el cerebro coordine el movimiento. Su falta origina
temblores, rigidez muscular e incluso parálisis.

El nuevo tratamiento consiste en inyectar un virus de diseño en una de
las partes del cerebro afectadas por la enfermedad. El virus está
relleno con tres genes que usan las neuronas para producir la preciada
dopamina. Los investigadores inyectaron el compuesto a seis macacos a
los que se había provocado previamente el párkinson. Dos semanas
después, los animales presentaban mejoría comparados con otros que no
recibieron el tratamiento. Un año después, los monos recuperaron en
más de un 70% su capacidad para andar y erguirse. Además, no mostraron
los efectos secundarios de los medicamentos actuales. Según los
autores del estudio, esto tal vez se deba a que la terapia génica
aporta un nivel de dopamina constante, mientras que los medicamentos
lo hacen de forma intermitente, dando lugar a las recaídas.

"El fármaco podría aportar beneficios sostenidos y sustanciales a los
pacientes", señala Stéphane Palfi, uno de los responsables del estudio
con monos que ha sido financiado por el fabricante de ProSavin.
Actualmente coordina los ensayos con pacientes en el Hospital Henri
Mondor de París.