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Queridos lectores:
Convertir las enfermedades raras en una prioridad de salud pública, además de un movimiento internacional, es un objetivo crucial e inevitable a largo plazo. Esto reforzará la dinámica nacional y regional y permitirá el desarrollo de enfoques globales relevantes y más eficaces a nivel internacional.
Uno de los objetivos de EURORDIS, como se establece en la Estrategia 2010 - 2015, es apoyar a las enfermedades raras para convertirse en este movimiento internacional y ganar visibilidad e influencia en las instituciones internacionales. También es uno de los principales objetivos a largo plazo de nuestra alianza con NORD. Sin embargo, en este momento, debido a los recursos relativamente limitados, nuestra ambición es ser reconocidos como parte actora en los procesos mundiales con impacto sobre las personas con enfermedades raras en Europa.
El Día de las Enfermedades Raras, organizado por EURORDIS junto con las alianzas nacionales y otras partes interesadas de todo el mundo, es un vector dinámico para lograr este objetivo. El Día de las Enfermedades Raras constituye un rápido éxito que alcanza cada vez a más países. Es la fuerza para promover la concienciación y una acción concreta común para compartir el sentimiento de destino común y objetivos comunes.
El Consorcio Internacional para la Investigación de las Enfermedades Raras, iniciado por la Unión Europea y Estados Unidos, Canadá, Japón y otros países activos y actores privados, es una iniciativa esencial para promover políticas coordinadas a nivel mundial para el desarrollo de nuevas herramientas de diagnóstico, medicamentos y la base de conocimientos para las enfermedades raras. El OrphaCode, y una posible clasificación de las enfermedades raras en el próximo ICD 11, es decisivo para elaborar sistemas internacionales de información sanitaria sobre enfermedades raras y permitir una nueva colaboración internacional.
EURORDIS ha iniciado una Declaración Conjunta "Las Enfermedades Raras: una Prioridad Internacional de Salud Pública", elaborada y que será adoptada el próximo año por las organizaciones paraguas de pacientes de enfermedades raras de todo el mundo, para así hablar con una sola voz a las instituciones como la OMS y OCDE.
EURORDIS también facilitará una mejor comunicación entre estas organizaciones para compartir información, intercambiar experiencia y coordinar acciones internacionales. Al ser una organización que abarca 48 países y trabaja en siete idiomas, EURORDIS está mejor preparada para contribuir a este esfuerzo.
Esta idea y enfoque gradual fue presentado el mes pasado por EURORDIS en la Conferencia Internacional sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos (ICORD) en Tokio, Japón.
Dedicando un 1% o 2% de nuestros respectivos recursos a esta cooperación internacional, podemos marcar una gran diferencia a cientos de millones de pacientes con enfermedades raras de todo el mundo, a la vez que aumentamos la efectividad de nuestros esfuerzos en nuestras respectivas competencias.
Yann Le Cam
Director Ejecutivo, EURORDIS
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El Uso Compasivo fue el tema tratado en una importante reunión con la industria
El acceso compasivo a las terapias para las enfermedades raras fue el tema tratado en el 15 taller de la Mesa Redonda de Compañías de EURORDIS. El uso compasivo es de especial interés para los pacientes de enfermedades raras afectados por enfermedades que son graves y ponen en riesgo la vida, y que buscan una última oportunidad para probar la eficacia de aquellos tratamientos que todavía están en fase de desarrollo y no autorizados.
EURORDIS organiza dos veces al año el Taller ERTC, que sirve como plataforma para el diálogo con la industria y los legisladores. El objetivo del taller de Noviembre fue explorar cómo podría responder el Uso Compasivo para las enfermedades raras a las necesidades de salud pública en poblaciones pequeñas y heterogéneas, a la vez que contribuye al desarrollo de medicamentos huérfanos.
La principal conclusión fue que la falta de armonización de los programas de Uso Compasivo en Europa ha tenido como resultado un acceso desigual (y a veces sin acceso) por parte de los pacientes europeos a tratamientos potencialmente efectivos y que salvan vidas.
A falta de una propuesta de la Comisión Europea para armonizar el Uso Compasivo en Europa, es primordial que las autoridades nacionales y las compañías farmacéuticas continúen el diálogo iniciado en el ERTC. Se deberían reforzar los esfuerzos por aumentar la colaboración para preparar la futura legislación de la UE sobre el Uso Compasivo.
Más información sobre la Reunión de la Mesa Redonda de Compañías de EURORDIS
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NOTICIAS: Asamblea General de EURORDIS
¡Faltan menos de tres meses!
El colectivo de enfermedades raras se está preparando para esta importante fecha en el calendario de EURORDIS: ¡la Asamblea General del día 23 mayo 2012! Este año la reunión anual será incluso más interesante, ya que está organizada junto con la Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos y se celebrará el día anterior en el mismo lugar. ¿Qué puedes esperar de esta reunión? ¿Cuál es el programa? Para saberlo sigue leyendo.
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PERCEPCION: Revisión de la Directiva de la UE sobre Ensayos Clínicos
¿Hay luz al final del túnel?
Tras años de debates, la tan criticada Directiva de la UE sobre ensayos clínicos podría por fin ser revisada. EURORDIS defiende, en nombre de los pacientes de enfermedades raras, la esperanza de que los cambios en la legislación animen la investigación académica, resulten en más ensayos clínicos nuevos con más pacientes participando en Europa, y aumenten el atractivo de la investigación clínica sobre enfermedades raras. Sigue leyendo para enterarte de más cosas.
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 Why Rare Disease Day is So Important
When EURORDIS first created Rare Disease Day in 2008, my first reaction was a bit skeptical. There are so many awareness days. I wasn't sure the world needed one more...or that a day to focus on rare diseases would do anything concrete to help patients and families. My thinking has changed radically on this. [...]
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Nuevas designaciones febrero 2012
Tratamitento de la citrulinemia de tipo 1
Fenilbutirato de sodio
Tratamiento de la deficiencia de ornitina transcarbamilasa
Fenilbutirato de sodio
Tratamiento del déficit de carbamoilfosfato sintetasa 1
Fenilbutirato de sodio
Tratamiento de carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello en pacientes recibiendo radioterapia
Maleato de nimorazol
Tratamiento del síndrome de West
Clorhidrato de ácido (1S,3S)-3-amino-4-(difluorometileno) ciclopentanocarboxílico
Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
[S]+ apomorfina
Tratamiento del pénfigo Anticuerpo monoclonal humano dirigido contra el ligando de Fas
Tratamiento de la enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X
Células hematopoyéticas autólogas, genéticamente modificadas con un
vector lentiviral que contiene el gen humano gp91(phox)
Diagnóstico del estado positivo de los receptores de folato en el cáncer de ovario
N-[4-[[(2-amino-3,4-dihidro-4-oxo-6-pteridinil)metil]amino]benzoíl]-
D-gamma-glutamil-(2S)-2-amino-beta-alanil-L-alfa-aspartil-L-cisteína y ácido fólico
Tratamiento del cáncer de ovario
Ácido vincaleucoblastin-23-oico, O4-deacetil-2-[(2-mercaptoetoxi)carbonil]hidrazida, disulfuro con N-[4-[[(2-amino-3,4-dihidro-4-oxo-6-pteridinil)metil]amino]benzoíl]-L-gamma-glutamil-L-alfa-aspartil-L-arginil-L-alfaaspartil-L-alfa-aspartil-L-cisteína
Todos los medicamentos huérfanos en Europa
Los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs)
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Esta publicación (o actividad) ha sido financiada con la ayuda del Programa de Salud de la Unión Europea. Este material sólo refleja las opiniones del autor; y los patrocinadores no son responsables del uso que pueda hacerse de la información que contiene.
Equipo editorial: Yann Le Cam, Paloma Tejada (editora), Anja Helm, François Houÿez, Flaminia Macchia, Denis Costello, Justine Evans, Valentina Bottarelli, Ariane Weinman
Equipo de traducción: Conchi Casas Jorde (español), Ana Cláudia Jorge y Victor Ferreira (portugués), Roberta Ruotolo (italiano), Trado Verso (francés), Peggy Strachan y Renate Fitzroy (alemán), Lingo24 (ruso)
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El boletin de EURORDIS
Marzo 2012
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Nuevas comunidades de pacientes de enfermedades raras online
¡Se han lanzado 3 nuevas Comunidades Online de Pacientes de Enfermedades Raras para los síndromes de Moebius, Dravet y Ehlers-Danlos!
Descubre más cosas sobre Rare Connect
El Concurso de Foto y Vídeo de EURORDIS 2012
Cuenta tu experiencia de vivir con una enfermedad rara en imágenes participando en el concurso de fotografía y vídeo de EURORDIS.
Envía tus fotos y clips del tratamiento, vida diaria, familia o un retrato de una persona afecta de una enfermedad rara, y gana una tableta o un marco de foto digital. Del 1 al 30 abril 2012.
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Segundo Congreso ASID de la Sociedad para las Inmunodeficiencias
8-11 marzo 2012 Hammamet, Túnez
3r Foro Internacional de Pacientes sobre Macroglobulinemia de Waldenstrom
11 marzo 2012 Londres, RU
24ª Reunión Anual DIA EuroMeeting
26-28 marzo 2012 Copenhague
4º Simposio BHD
28-30 marzo 2012 Cincinnati, EEUU
13° Conferencia Internacional sobre Lipofuscinosis ceroide neuronal
y 1er Encuentro Mundial de la Alianza Int'l sobre la Enfermedad de Batten
28-31 marzo 2012
Londres, Inglaterra Simposio Internacional sobre la Enfermedad por Almacenamiento del Glucógeno
4-6 abril 2012 Lyon, Francia
Cuarta Reunión Internacional sobre Síndromes de Hipoventilación Centrales
13-14 abril 2012 Varsovia, Polonia
Día Internacional de NET
21 abril 2012 Ámsterdam, Holanda
Conferencia Mundial de AEH
Apoyo y Acceso 17-20 mayo 2012
Copenhague, Dinamarca AGE 2012 Bruselas
23 mayo 2012 Bruselas, Bélgica
Nordic conference on rare diseases
21-23 junio 2012
Moscú, Federación Rusa www.rarediseases.ru
nacge...@mail.ru
Conferencia Europea sobre Genética Humana 2012
23-26 junio 2012 Nurnberg, Alemania
Congreso Mundial de la Federación Mundial de Hemofilia
8-12 julio 2012 Paris, Francia
Congreso Internacional de Retina
14-15 julio 2012 Hamburgo, Alemania
Congreso internacional sobre el complejo Esclerosis Tuberosa
6-9 septiembre 2012 Nápoles, Italia
Primer Simposio Internacional sobre el Sindrome de Ehlers-Danlos
8-11 septiembre 2012 Gante, Bélgica
3ra Conferencia TIF Pan-europea
25-26 octubre 2012 Limassol, Chipre
Más eventos
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