Fwd: IPLEX-CURRENT INFORMATION RELEASED BY FDA 3/10/09
Henry García
De: Waldo Fetter <waldo...@gmail.com>
Fecha: 10 de marzo de 2009 16:40
Asunto: RE: IPLEX-CURRENT INFORMATION RELEASED BY FDA 3/10/09
Para: elaarg...@googlegroups.com
Para los que igual que yo no entienden mucho el ingles aquí la traducción
Posición de la FDA pacientes con ALS Permitir el acceso a la IPLEX en virtud de una IND
Hoy en día, la Administración de Alimentos y Drogas está compartiendo con el público su decisión de permitir que los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica, una enfermedad neurodegenerativa fatal también conocida como Enfermedad de Lou Gehrig, o ALS, a tener acceso a un medicamento llamado IPLEX de investigación en virtud de un nuevo drogas (IND) la aplicación. IPLEX (mecasermin rinfabate [origen ADNr] inyectable), es una combinación de dos sustancias: la insulina humana-como factor de crecimiento 1 (IGF-1) y la insulina humana-como factor de crecimiento-la proteína de unión-3 (rhIGFBP -3). IPLEX es aprobado por la FDA sólo para el tratamiento de crecimiento en niños con graves principal deficiencia de IGF-1 (Primaria IGFD) o con la hormona del crecimiento (GH) supresión de genes que han desarrollado anticuerpos neutralizantes a GH. La droga no se comercializa en la actualidad a causa de una orden de la corte relacionadas con la violación de la patente. IPLEX está formado por Insmed, biológicos una empresa con sede en Richmond, Virginia.
La decisión de la FDA
La FDA y Insmed han acordado que el acceso a la investigación IPLEX para el uso en pacientes con ALS se produce en dos formas de investigación en virtud de las solicitudes de Drogas Nuevas (IPOS):
- IPOS solo paciente requirente "uso compasivo" de IPLEX nombrado para el tratamiento de pacientes con ELA, ha recibido y sellado con la fecha y por el documento de sala de la FDA antes del cierre de actividades el 6 de marzo,
2009, se le permitirá continuar, y se ha comprometido a Insmed IPLEX suministro a los pacientes, y - El resto de la oferta de IPLEX, que es muy limitado, será utilizada por Insmed para llevar a cabo un ensayo clínico en virtud de una IND en la que otros pacientes con ALS que están interesados en recibir tratamiento IPLEX serán asignados al azar a recibir la droga a través de un sistema de lotería.
Todos los pacientes que reciben IPLEX en virtud ya sea de un solo paciente en el IND o Insmed ensayo clínico deberán estar suficientemente informados por su médico de los riesgos y posibles beneficios del tratamiento. Para facilitar el proceso de consentimiento informado, la FDA está haciendo disponibles otros documentos, como se describe a continuación, para garantizar que los proveedores de asistencia sanitaria y los pacientes tengan acceso a la información más completa relacionada con los posibles riesgos y beneficios de IPLEX tratamiento.
La FDA ha acordado permitir a Insmed presentar una solicitud de recuperación de costos en virtud de los reglamentos IND para compensar los costos asociados con la realización de los planes de ensayos clínicos. Los médicos que presentó la única paciente IPOS para "uso compasivo" de IPLEX se les pedirá que participen en la recogida de datos para la Insmed ensayo clínico con el fin de aprovechar al máximo la recogida de datos a partir de la muy limitada la oferta de drogas.
Para más detalles sobre el ensayo clínico Insmed, incluido el proceso de inscripción en la lotería, póngase en contacto con Insmed en (804) 565-3083 o iple...@insmed.com.
Justificación de la decisión de la FDA
La decisión de la FDA se produce después de un examen serio de las necesidades de los pacientes con ALS y las limitaciones prácticas que plantea la muy limitada la oferta de la droga. La agencia ha revisado cuidadosamente todos los estudios disponibles y los datos sobre los posibles beneficios y riesgos para los pacientes con ALS , así como la necesidad de contar con tan justo como sea posible un plan de reparto de la limitada oferta de la droga entre los pacientes que desean recibirlo.
La FDA ha recibido un número de un solo paciente IND peticiones de los médicos para permitir "uso compasivo" de IPLEX nombre de los pacientes con ELA. Al llegar a su decisión sobre la concesión de permisos de investigación de IPLEX uso en pacientes con ELA, la FDA reconoce que únicamente la concesión de acceso a la de drogas en virtud de un solo paciente IPOS se agotan rápidamente la oferta limitada de IPLEX y que resulta prácticamente imposible llevar a cabo un ensayo clínico controlado. Esto es fundamental, porque sin suficientes ensayos clínicos controlados, no es posible determinar si IPLEX es eficaz, o perjudiciales, en pacientes con ELA.
La FDA considera que su decisión representa la forma más justa posible para facilitar el acceso a IPLEX, en primer lugar, porque Insmed no tiene suficiente medicamento para cada paciente que lo soliciten y, en segundo lugar, porque es importante para aprovechar al máximo lo que se puede aprender del resto de la oferta de drogas en caso de que no tienen beneficios, y podrían ser desarrolladas para el uso generalizado por parte de los pacientes con ELA.
La FDA ha tratado de equilibrar las necesidades de cada uno de los pacientes que están buscando desesperadamente opciones de tratamiento para esta devastadora enfermedad con la necesidad de saber si la droga es, de hecho, beneficioso, o perjudicial, en el tratamiento de pacientes con ELA. Estas consideraciones fueron pesados en los últimos semanas por los científicos y médicos de la FDA, que celebró una serie de reuniones con Insmed y reuniones internas para discutir el mejor camino a seguir.
Cronología
Con la intención de ser transparente con respecto a nuestra decisión, hoy se hace pública la información disponible y los resultados del estudio sobre el uso de IPLEX en pacientes con ELA que sirvió de base para nuestra decisión.
Aproximadamente 10 semanas, la FDA recibido peticiones de los médicos que solicita el acceso a IPLEX para "uso compasivo" tratamiento de pacientes con ELA nombrado en virtud de un solo paciente Inds. Después de un cuidadoso examen y consideración, la FDA negó inicialmente estas peticiones porque el organismo no tenía conocimiento de cualquier dato que sugiere que IPLEX es beneficioso en el tratamiento de la ALS. Además, la FDA es consciente de los datos procedentes de ensayos controlados de una droga muy similar (IGF-1 o Myotrophin) que no ha demostrado beneficio y, en algunos ensayos sugirieron un peor resultado en los pacientes tratados con IGF-1 en comparación con los pacientes tratados con placebo (sin tratamiento). Los datos para el IGF-1 fue de cuatro al azar, doble ciego, controlados con placebo en ensayos aleatorios, así como el acceso a la IGF-1 a través de un tratamiento IND. Informes de tres de los ensayos controlados de IGF-1 han sido publicados en la literatura 1; el cuarto de prueba y el Tratamiento IND experiencia (tanto de lo que sugiere daño de IGF-1) no se han publicado, pero se informó a la FDA por el autor de la IGF-1 el programa de desarrollo. Como parte de la actual web de desplazamiento , la FDA está haciendo disponible un resumen de los datos de control para el uso de IGF-1 en el tratamiento de la ELA.
Además, aunque no era una base para la negación de la única paciente IND solicitudes, la FDA también ha señalado en las denegaciones que la única manera de determinar si IPLEX es beneficioso o perjudicial en el tratamiento de la ELA era llevar a cabo un ensayo clínico controlado similares a los realizados para el IGF-1. Habida cuenta de la variable historia natural de la ELA, no es posible interpretar la experiencia anecdótica que puedan derivarse de la utilización incontrolada de tratamiento de la droga, como se pidió en el marco del único paciente Inds. FDA reglamentos sobre el acceso a los medicamentos en investigación de uso para el tratamiento reconocer esta limitación y, en general, existe la expectativa de que un medicamento será adecuada en desarrollo y los datos estarán disponibles para evaluar la seguridad del fármaco y la eficacia antes solo el acceso de los pacientes en virtud de un IND se concede. Por último, la FDA le preocupa que, debido a la devastadora naturaleza de la enfermedad y la falta de los tratamientos existentes, la demanda de acceso a IPLEX en virtud de un solo paciente IPOS podría ser generalizada, y que dicho acceso a las drogas puedan menoscabar la capacidad de llevar a cabo una clínica juicio para determinar si el medicamento es beneficioso o perjudicial en el tratamiento de la ALS. Esta preocupación se mencionó en nuestras comunicaciones a los médicos que presentó la única paciente Inds. También dejó claro en las comunicaciones que vería con agrado la oportunidad de trabajar con comunidad al sistema de licencias previas para desarrollar un ensayo clínico controlado de IPLEX para ALS. Estas preocupaciones sobre el acceso de los pacientes solo se hizo más agudo cuando se supo posteriormente, como se ha mencionado anteriormente, que el suministro de la droga es muy limitada.
Como continuación de la FDA para recibir las solicitudes de acceso a IPLEX después de que la primera denegación de la única paciente IPOS, seguimos para evaluar los datos y con varias acciones en paralelo.
En primer lugar, la FDA es consciente de los informes que IPLEX fue puesta a disposición de uso para el tratamiento en Italia en virtud de una orden judicial. FDA en contacto con su organismo homólogo en Italia para pedir información sobre ese programa y para solicitar información sobre cualquier dato que puedan haber sido recogidos de la experiencia . FDA se enteró de que más de 100 pacientes con ELA había recibido tratamiento por orden judicial en Italia, y la agencia recibió un informe de síntesis de los datos proporcionados al gobierno italiano por Insmed en marzo de 2008. FDA examinó ese informe y, si bien los datos fueron no interpretables en lo que respecta a la determinación de cualquier beneficio de IPLEX en el tratamiento de la ELA, los datos son útiles para que no grave, inmediato toxicidad relacionada con la droga eran evidentes (cabe señalar que estos datos no son incontrolados interpretación de las señales de los posibles efectos negativos del aumento de la mortalidad que se observaron en los estudios de IGF-1 como se indica más arriba). Insmed ha acordado permitir a la FDA para hacer un resumen de los datos italianos a disposición del público como parte de el anuncio de hoy. La FDA considera que el acceso a estos datos, junto con el resumen de los datos disponibles sobre el IGF-1, permitirá a los médicos y pacientes a tomar mejores decisiones informadas sobre el uso de IPLEX.
La FDA también está disponible la traducción no oficial de Inglés a disposición del público los documentos de la revisión del Gobierno italiano de IPLEX para el tratamiento de la ALS. FDA considera que estos documentos son útiles para proporcionar más contexto a las decisiones del Gobierno italiano en relación con el uso de IPLEX, y puede servir para aclarar cualquier confusión sobre el acceso a IPLEX en Italia.
- Ministerio de Salud de papel sobre el tratamiento de la ELA con IPLEX (Inglés traducción no oficial)
- Agenzia Italiana del Farmaco Documento sobre el tratamiento de la ELA con IPLEX (Inglés traducción no oficial)
La FDA también ha iniciado una serie de reuniones con Insmed para determinar sus planes para el desarrollo comercial de IPLEX para el tratamiento de la ALS, su inventario de las drogas y las actividades previstas de fabricación, y su interés en la apertura de una IND para llevar a cabo un ensayo clínico controlado de IPLEX en ALS . Esas reuniones fueron muy informativos y productivos, y dio lugar a la declaración de hoy en relación con los planes de acceso a IPLEX bajo Inds.
Conclusión
La FDA considera que ELA es una enfermedad mortal de no limitarse a las opciones de tratamiento. Estamos muy simpático a la desesperada situación de los pacientes con esta terrible enfermedad, y sus familias, y seguimos comprometidos a facilitar el desarrollo de medicamentos eficaces para luchar contra la ELA. A veces las terapias que parecen prometedoras en la fase preclínica (antes los estudios en humanos) no dan lugar a beneficios en los pacientes. Tales principios promesa no nació por ensayos clínicos controlados para el IGF-1 y por otro producto humano recombinante denominado factor neurotrófico ciliar (rhCNTF) 2, que no mostró ningún beneficio y parecen aumentar la mortalidad en ensayos clínicos controlados.
La FDA es consciente de la necesidad de lograr un equilibrio entre el acceso a terapias para los pacientes que no ha limitado las opciones de tratamiento, y la ética de someter a los pacientes a los medicamentos con o sin riesgos inaceptables beneficios. Hoy hemos elegido un medio de proporcionar acceso a IPLEX a la mayor cantidad de pacientes posible, en consonancia con la totalidad de las consideraciones expuestas anteriormente.
Seguiremos trabajando en estrecha colaboración con Insmed en su ensayo clínico y mantendrá informado al público acerca de su estado. También estamos muy interesados en tener conversaciones con otras empresas o cualquier médicos que deseen explorar el desarrollo de terapias para tratar la ELA.
1. Neurología 1997; 49:1621-1630; Neurología 1998; 51:583-586; Neurología 2008; 71:1770-1775
2. Ann Neurol 1996; 39:256-260
..."El ayer es historia, el mañana es un misterio pero el hoy es un obsequio por eso se llama presente"...
Un gran abrazo
Waldo
msn: waldo...@gmail.com
http://leydeunamanada.blogspot.com/
De: elaarg...@googlegroups.com [mailto:elaarg...@googlegroups.com] En nombre de Viviana Guereschi
Enviado el: martes, 10 de marzo de 2009 05:05 p.m.
Para: elaarg...@googlegroups.com
Asunto: Fwd: IPLEX-CURRENT INFORMATION RELEASED BY FDA 3/10/09
---------- Forwarded message ----------
From: Stephen Byer <steph...@alsworldwide.org>
Date: 2009/3/10
Subject: IPLEX-CURRENT INFORMATION RELEASED BY FDA 3/10/09
To: Stephen Byer <steph...@alsworldwide.org>
Below is the link to the FDA announcement this morning of the terms and conditions under which Iplex will be available to certain patients with ALS. Although this information was transmitted to me last Wednesday, March 4 by Dr Janet Woodcock, FDA Deputy Commissioner, it was made clear to me that any discussion of the terms and conditions prior to the announcement would have a potentially negative effect. In other words, I was sworn to secrecy.
http://www.fda.gov/cder/drug/infopage/mecasermin_rinfabate/default.htm
Although we are pleased at the availability of Iplex for some under this condition, we are displeased with its present unavailability to others. Accordingly, Barbara Byer and I will continue our planned meetings with the Health Policy Staffs of twelve US Senators and three US Representatives in Washington, DC on Wednesday, March 11 through Friday, March 13, 2009 in our effort to expand both the allowable number of patients accessing Iplex and its manufacturing capacity by Insmed, perhaps with government assistance.
Best Wishes,
Stephen Byer
ALS WORLDWIDE
608 663-0920 Office
608 698-4200 Cellular
608 237-2274 Fax
125 N. Hamilton Street
Madison, WI 53703
ALS WORLDWIDE is a non-profit organization that provides support to ALS families internationally
through scientific research interpretation, individual patient advocacy and community activism.
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Henry García