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Luchando por una última oportunidad en la vida
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Células con enfermedad de Gehrig
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(30 de mayo de 2009). VIRGINIA BEACH, Virginia -- A medida que la enfermedad de
Gehrig privaba a Joshua Thompson de su capacidad para moverse y hablar el
otoño pasado, consistentemente planteaba una pregunta desde dentro de la
prisión de su propio cuerpo. "Iplex", preguntaba, en un susurro
que perforaba el corazón de su madre. "¿Cuándo?"
Iplex nunca había sido probada en personas con esclerosis lateral
amiotrófica, el nombre formal de la enfermedad mortal que había afectado a
Joshua, de 34 años, a fines de 2006. Desarrollada para un padecimiento
diferente y prohibida en el ltente, no estaba a la venta al público en
ninguna parte del mundo.
Pero Kathy Thompson había prometido conseguirla para su hijo. En el
Internet, ella había encontrado críticas entusiastas de pacientes de ELA
que habían conseguido una receta para Iplex cuando estaba disponible, junto
con especulación de importantes investigadores en cuanto a por qué podría
desacelerar la parálisis progresiva que caracteriza a la enfermedad. Y
durante meses, mientras rogaba y presionaba a compañías de biotecnología,
miembros del Congreso, médicos italianos y reguladores farmacéuticos
federales, respondió a Joshua de la misma manera:
"Pronto", decía. "Pronto".
En una época en que los pacientes con enfermedades terminales tienen más
acceso a la investigación médica que nunca antes, y quizá una convicción
más profunda de su capacidad para curarlos, muchos están haciendo campaña
en busca de la oportunidad de ser tratados con medicinas cuya seguridad y
efectividad no son conocidas todavía.
Pero aún cuando avances en áreas como las células madres y la genética
generan mayor esperanza para las terapias experimentales, hay poco consenso
sobre cómo y cuándo ofrecerlas a pacientes moribundos cuyas vidas pudieran
prolongarse -- o acortarse aún más -- al tratarlos.
Algunos defensores de pacientes están cabildeando a favor de leyes y
políticas que sancionarían lo que ha llegado a conocerse como el "uso
compasivo" de medicamentos experimentales por parte de pacientes
gravemente enfermos a los que se les agotaron otras opciones. Pero por
ahora, cada llamado a los guardianes de las medicinas no probadas es una
improvisación.
Kathy descubrió Iplex al fondo de las páginas de su primera búsqueda en
Google sobre "ELA y tratamiento" tarde una noche de la primavera
de 2007, poco después del diagnóstico de Joshua.
Aún tenía problemas para creer que su hijo atlético y carismático tuviera
la devastadora enfermedad de causa desconocida, que lleva el nombre de la
estrella de los Yanquis de Nueva York cuya carrera fue interrumpida por el
padecimiento.
Pero un especialista en ELA en la Universidad Johns Hopkins, el doctor
Jeffrey D. Rothstein, había confirmado el diagnóstico. Como las otras 5,600
personas que reciben el diagnóstico cada año en Estados Unidos, dijo
Rothstein, Joshua casi seguramente moriría por la enfermedad en entre dos y
cinco años.
El médico prescribió la única medicina aprobada para la ELA, Rilutek, que
típicamente prolonga la vida por unos cuantos meses. Joshua, dijo, sería elegible
para participar en un ensayo clínico para otra medicina, Arimoclomol, que
empezaría tan pronto como la Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados
Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) diera el visto bueno. No había nada
más. Excepto, quizá, Iplex.
Kathy se abrió paso a base de clics por boletines noticiosos en línea,
blogs y artículos de publicaciones científicas. Se cree que Iplex, se
enteró, protege a las neuronas motoras cuya muerte conduce a la parálisis
en la ELA. Algunos pacientes habían convencido a sus médicos de recetarles
la medicina cuando la FDA la aprobó a fines de 2006 para niños con
deficiencias de crecimiento.
"Empecé el martes", había escrito Debbie Gattoni, una paciente de
ELA en Nueva Jersey, en un foro de discusión en la Web, "y el domingo
noté que mi índice derecho, que estaba doblado, se estiraba y movía por sí
mismo".
Pero casi inmediatamente, el fabricante de la medicina, Insmed, perdió una
demanda de violación de patente ante una empresa de biotecnología que ya
estaba vendiendo una medicina para la corta estatura que tenía propiedades
similares. Sin embargo, se pensaba que Iplex era más potente para tratar la
ELA.
Insmed aceptó retirar su medicina del mercado. Sólo el Ministerio de Salud
italiano, que había empezado a distribuir el medicamento a pacientes de ELA
bajo un programa de uso compasivo, continuaría comprándolo. Kathy envío de
inmediato una carta a la FDA.
"¿Hay alguna forma en que podamos conseguir Iplex", escribió,
"antes de que sea demasiado tarde para mi hijo y otros como él?"
Pero la FDA no podía intervenir hasta que Insmed aceptara poner disponible
la medicina. Y las manos de Insmed estaban atadas por el acuerdo
extrajudicial.
A fines de julio, Joshua se cayó en la calle cerca de Times Square en un
viaje a Nueva York con su esposa, Joy, y no pudo levantarse.
El acontecimiento fue traumático para Joshua. Mientras Joy le ayudaba con
sus crecientes necesidades físicas y atendía a su hijo, Wyatt, que había
nacido dos semanas después del diagnóstico de Joshua, la pareja presionaba
a Kathy para que explorara opciones médicas para Joshua. Decidieron que
intentarían lo que parecía lo mejor después de Iplex, la medicina que había
triunfado sobre ella en la disputa por la patente.
Kathy encontró un médico que prescribió la medicina, llamada Increlex. Pero
lloró después cuando leyó un mensaje de blog de un paciente de ELA que
decía que había experimentado un mejoramiento "sísmico" con Iplex
antes de que fuera retirado. Las dosis de Increlex que ahora estaba
tomaando se sentían como "tratar de emborracharse con jarabe para la
tos cuando hay una caja de whisky encerrada en el armario", escribió.
Adoptando el apodo en línea de "FightingMom", Kathy frecuentaba
los foros en la Web dedicados a la enfermedad. Intercambiaba mensajes con
varias docenas de pacientes y cuidadores que llegaron a llamarse a sí
mismos "Equipo Iplex".
En otoño, un estudio importante en la Clínica Mayo concluyó que una hormona
que es el agente activo en Increlex e Iplex no tenía efecto sobre las
personas con ELA. Pero un importante investigador sugirió que una medicina
como Iplex, que combinara la hormona con una proteína pudiera llevarla a
las células más efectivamente, pudiera tener mejores resultados.
Kathy vio una oportunidad. Genentech, la compañía que tenía la patente de
Increlex, ahora más probablemente no tendría mercado para su propia
medicina entre los pacientes de ELA. Quizá liberaría a Iplex de las
restricciones del acuerdo extrajudicial sobre la patente.
Kathy llevó su caso ante Genentech, pero no esperó su respuesta. Los
miembros del Equipo Iplex fijaron una fecha para la protesta: el Día de los
Veteranos, en el Capitolio en Washington. Harían saber a las compañías
farmacéuticas que los medios noticiosos habían sido alertados. La noche del
sábado anterior a la protesta, Kathy encontró un mensaje en su correo
electrónico.
Las compañías en la disputa habían acordado poner Iplex a disposición de
los pacientes de ELA mundialmente sobre una base de uso compasivo,
pendiente de la aprobación de las agencias reguladoras. Todo lo que el
Equipo Iplex necesitaba ahora era que sus médicos presentaran una solicitud
formal de la medicina a la FDA.
El médico de Joshua en Johns Hopkins, Jeffrey Rothstein, creía que había
una lógica razonable de por qué Iplex podría funcionar. Pero el
procedimiento de revisión en Hopkins, le comunicó a Kathy, retrasaría
solicitar la medicina a la agencia de medicamentos. En vez de ello, Kathy
llevó el montón de papeleo al médico familiar local de su hijo, el doctor
David L. Werwath, sólo para romper en llanto en su consultorio cuando él
objetó.
La FDA tenía un mes para responder desde la fecha en que recibió la
solicitud de Joshua el 16 de diciembre. Cuando Joshua preguntaba entonces
por Iplex, Kathy le decía: "Debe ser cualquier día".
El 16 de enero, cuando Werwath llamó para decirle que la solicitud había
sido rechazada, ella se resistió a creerlo. "¿Cómo puede ser?",
preguntó, consternada.
Ella presentó una apelación administrativa, y se enteró el 10 de marzo que
la FDA había dado marcha atrás. Werwath llegó con la primera ampolleta de
Iplex de Joshua a las 9:10 de la mañana del miércoles 25 de marzo.
El médico se puso sus guantes y mostró a Kathy y Joy cómo extraer la
medicina con una aguja. Luego las mujeres siguieron al médico a la recámara
de Joshua y lo vieron aplicarle la inyección, lo cual una de ellas haría
diariamente. Joshua durmió la mayor parte del día.
Pero cuando Kathy lo visitó unos días después, su hijo estaba sentado en
una silla reclinable en la sala de estar, con buen ánimo. Vieron el final
de un partido de basquetbol universitario juntos. Alrededor de las 11:30
siguió la película "Airplane" original. Joshua sonrió mucho. Eso
la hizo sonreír a ella también.
EPILOGO: En abril, Joshua indicó que sentía que estaba tragando mejor, y
para Joy y Kathy su voz pareció más fuerte. Pero el Domingo de Pascua, fue
llevado apresuradamente al hospital con neumonía y sigue con un ventilador.
Continúa recibiendo Iplex todos los días.
© 2009 – The New York Times News Service
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