Nuevos programas de tratamiento de la distrofia musculares prometen en los primeros estudios

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mabel yudchak

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Sep 12, 2013, 1:12:30 AM9/12/13
to fuerza musc nada, dmdlagrupos distrofia

Un estudio preclínico realizado por investigadores de Estados Unidos ha descubierto que un nuevo fármaco oral muestra promesa temprana para el tratamiento de la distrofia muscular. Los resultados, que se publican hoy en EMBO Molecular Medicine, muestran que VBP15 disminuye la inflamación en ratones con síntomas similares a los encontrados en pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Los autores encontraron que el fármaco protege y fortalece los músculos sin los efectos secundarios severos relacionados con los actuales tratamientos con glucocorticoides como la prednisona.Duchenne distrofia muscular resulta en la degeneración muscular grave y afecta a aproximadamente 180.000 pacientes en todo el mundo, la mayoría niños. El tratamiento con la terapia estándar actual, los glucocorticoides, se puede utilizar solamente por un corto tiempo debido a los efectos secundarios graves que conducen a la fragilidad de los huesos y la supresión tanto del sistema inmune y la producción de la hormona del crecimiento.
Los investigadores también observaron que VBP15 inhibe el factor de transcripción NF-kB, una molécula clave de señalización celular que se encuentra en la mayoría de los tipos de células animales que juega un papel en la inflamación y el daño tisular.
Los autores del estudio encontraron anteriormente que NF-kB es activo en años musculares con deficiencia de distrofina antes de la aparición de los síntomas, lo que sugiere que el tratamiento muy temprano de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne VBP15 puede prevenir o retrasar la aparición de algunos de los síntomas clínicos.
"Cada vez es más claro que la integridad y la reparación de la membrana son factores cruciales en el músculo, trastornos cardiovasculares, neurodegenerativas y las vías respiratorias. Las propiedades químicas de VBP15 también indican la posibilidad para el tratamiento de otras enfermedades. " comentó Kanneboyina Nagaraju, DVM, PhD, autor principal del estudio e investigador principal en el Centro de Medicina Genética de Investigación del Centro Médico Nacional Infantil en Washington, DC. Los autores concluyen que VBP15 merece mayor investigación de la eficacia en los ensayos clínicos.
Más información: VBP15, una novela distrofia muscular antiinflamatorio y estabilizador de la membrana, mejora sin efectos secundarios, DOI: 10.1002/emmm.201302621
 

Miguel Angel Becerra Eche

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Sep 12, 2013, 1:27:10 AM9/12/13
to dm...@googlegroups.com
Y mientras tanto
 
Protejan a sus hijos Duchenne con una excelente alimentación y un entorno familiar afectivo y saludable, sólo así evitarán el deterioro.
Saludos de
 
Miguel Becerra

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