Fwd: El boletin de EURORDIS Noviembre 2009

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José Antonio Navarro

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Nov 3, 2009, 7:26:45 AM11/3/09
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Hola a todos.

Os reenvío el último boletín de Eurordis, por si algunos de los temas tratados os resultara de interés.

Saludos.

---------- Mensaje reenviado ----------
De: EURORDIS <eurordis_...@eurordis.org>
Fecha: 3 de noviembre de 2009 11:20
Asunto: El boletin de EURORDIS Noviembre 2009
Para: jana...@yahoo.es


EURORDIS - Rare Diseases Europe
    El boletín
Noviembre 2009  

En este número

EDITORIAL

Acceso a medicamentos huérfanos: queremos políticas racionales y que manifiesten solidaridad

Queridos lectores / lectoras,

¡Basta! No deberíamos luchar para reivindicar un derecho que tenemos: el acceso a medicamentos. Nuestra lucha debe ser contra la enfermedad, la lucha del paciente, no una lucha contra la arbitrariedad que añade injusticia al sufrimiento.

¿Y entonces? ¿No es suficiente que la genética nos elija al azar? ¿O ser los huérfanos de la sanidad, marginales respecto al conocimiento médico y una minoría en los sistemas sanitarios y diseñados para un mayor número, teniendo que depender de la abnegación de médicos a menudo maravillosos y pioneros y de la heroica implicación de asociaciones militantes? ¿No es suficiente agitar a la opinión pública, animar a políticas de investigación y a promover reglamentos económicos que atraigan la inversión a nuestras enfermedades que a menudo son mercados muy pequeños?

No. ¡Deberíamos por fin dejar de reivindicar la igualdad en el acceso a los medicamentos! ¡Deberíamos dejarlo en medio de argumentos económicos sobre el precio de una vida!

¡Éste es el razonamiento de comerciantes desquiciados y de sepulteros que olvidan el valor de una vida! ¡No podemos seguir permitiendo que se diga que una ola de medicamentos huérfanos va a inundar el mercado y agotar los presupuestos sanitarios! No es cierto. No es nada cierto. Habrá unos 100 exclusivos medicamentos huérfanos en el mercado en un período de 10 años. Podemos probarlo. No permitiremos que Malthusianos caricaturen el efecto de reglamentos económicos para estimular y canalizar las inversiones farmacéuticas o ridiculice los argumentos éticos y políticos de los pacientes con respecto al acceso a innovaciones terapéuticas. Su cruzada se basa en falsas percepciones y datos erróneos que agravan las tensiones en la sociedad. Nuestros argumentos se basan en hechos realistas, racionales y en cifras y tienen como objetivo defender y reforzar la solidaridad.

Invitamos a los duden de estas cifras y análisis a reflejar en la reciente afirmación del filósofo André Comte-Sponville, miembro del Comité National d'Ethique de Francia 'Deberíamos tener cuidado con la demonización del capitalismo y sentimientos más sutiles.Karl Marx escribió "Es el lado malo el que produce el movimiento que crea la historia..." Pero hay movimiento. Tengamos un poco más de charla moral (sólo legítimo cuando es en primera persona) y un poco más de política. Hablemos menos de generosidad y un poco más de solidaridad. ¿Que las diferencia? La generosidad es desinteresada. La solidaridad nunca es desinteresada: es la convergencia de intereses. Por eso la generosidad es mejor desde el punto de vista moral. Y por eso la solidaridad es más efectiva a nivel social, económico e histórico.'

Yann Le Cam
Chief Executive Officer


NOTICIAS: El estudio de EURORDIS evalúa el impacto real de los medicamentos huérfanos en Europa

Disipar los Mitos sobre la Carga de los Medicamentos Huérfanos en la Sociedad

Como el número de medicamentos para las enfermedades raras está aumentando, también aumenta la preocupación sobre la excesiva presión que los costes ejercerán en los presupuestos sanitarios. EURORDIS ha publicado un documento, que utiliza modelos matemáticos, para predecir el número de medicamentos huérfanos que entrarán en el mercado en los próximos 10 años y el impacto económico. El estudio disipa el mito de una 'ola' de medicamentos huérfanos que inunda el mercado y del potencial coste insostenible para la sociedad.


PERCEPCION: Mejorar la comunicación sobre el beneficio y los riesgos de los medicamentos

Una encuesta de la EMEA quiere dar información sobre los medicamentos más útiles para los pacientes

Los pacientes de enfermedades raras necesitan de manera especial información clara y útil sobre los medicamentos que toman. Como parte del continuo esfuerzo por mejorar la información sobre los medicamentos, la Agencia Europea del Medicamento ha publicado una encuesta realizada por pacientes, consumidores, profesionales sanitarios y reguladores para encontrar maneras de mejorar la información que proporcionan sobre los beneficios y los riesgos de los medicamentos.


EN EUROPA: Un Plan Nacional de enfermedades raras en Portugal

Dos años después de la Cuarta Conferencia Europea de Enfermedades Raras en Lisboa, los portugueses están preparados para implementar su propio Plan Nacional

Noviembre es un buen mes para las enfermedades raras en Portugal. En 2007, la Conferencia Europea de Enfermedades Raras (CEER) en Lisboa, atrajo la atención de las enfermedades raras en Portugal y la necesidad de una estrategia específica nacional. En el mes de noviembre del año siguiente, la Comisión Europea aprobó la Comunicación sobre Enfermedades Raras y, ese mismo mes, el Ministro de Sanidad portugués aprobó un plan nacional de enfermedades raras en Portugal. Dos años después de Lisboa queríamos saber cómo cobró vida el plan y el papel que juegan las organizaciones de pacientes en dicho plan.


NOTICIAS EN BREVE: Blog de Enfermedades Raras

EURORDIS junto con NORD lanzan sendos Rare Disease Blogs (Blogs de Enfermedades Raras), blogs de apoyo y política pública, que ofrecerán comentarios de líderes de opinión de la comunidad de enfermedades raras. Compruébalo.


MEDICAMENTOS HUERFANOS


Nuevas designaciones Octubre 09

Tratamiento de los tumores carcinoides
(S)-etil 2-amino-3-(4-(2-amino-6-((R)-1-(4-cloro-2-(3-metil-1Hpirazol-1-il)fenil)-2,2,2-trifluoroetoxi)pirimidin-4-il)fenil)propanoato

Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Oligonucleótido ADN fosfodiéster monocatenario compuesto por 26 bases

Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Vector viral adenoasociado que contiene un gen U1 snRNA modificado

Tratamiento de los síndromes mielodisplásicos
Células sanguíneas alogénicas de cordón umbilical expandidas ex vivo

Tratamiento de la leucemia mieloide crónica
Células sanguíneas alogénicas de cordón umbilical expandidas ex vivo

Tratamiento de la poliposis colónica familiar
Ácido eicosapentaenoico

Tratamiento de la fístula anal
Células madre expandidas alogénicas humanas adultas de origen mesenquimal extraídas de tejido adiposo

Tratamiento del angioedema causado por deficiencia del inhibidor C1
Inhibidor C1 humano

Prevención del rechazo del injerto en el trasplante de islotes pancreáticos
Sulfato de dextrano de bajo peso molecular

Tratamiento de la acromegalia
Pasireotida

Tratamiento de la enfermedad de Cushing
Pasireotida

Tratamiento del mieloma múltiple
Pomalidomida

Tratamiento del linfoma de Hodgkin
Complejo de anticuerpo recombinante contra los antígenos humanos CD30 y CD16A

Prevención de la cicatrización posterior a la cirugía de filtración del glaucoma
Amiloide sérico P humano recombinante

Tratamiento de la hemofilia A
Factor VIIa humano recombinante con secuencia modificada

Tratamiento de la hemofilia B
Factor VIIa humano recombinante con secuencia modificada

Tratamiento de la lesión pulmonar aguda
Péptido Cys-Gly-Gln-Arg-Glu-Thr-Pro-Glu-Gly-Ala-Glu-Ala-Lys-Pro-Trp-Tyr-Cys derivado del factor de necrosis tumoral humano alfa

Tratamiento del sarcoma de tejidos blandos
(-)-trans-3-(5,6-dihidro-4H-pirrolo[3,2,1-ij]quinolina-1il)-4-(1H-indol-3-il) pirrolidina-2, 5-diona


Nuevas autorizaciones de mercado

Afinitor
[everolimus]
Novartis Europharm Ltd., Regno Unito

¿Qué es Afinitor?
Afinitor es un medicamento que contiene el principio activo everolimus. Se presenta en comprimidos alargados de color amarillo claro (5 y 10 mg).

¿Para qué se utiliza Afinitor?
Afinitor se usa para tratar a pacientes con carcinoma avanzado de células renales (cáncer de riñón que ha empezado a diseminarse a otros órganos). Se utiliza cuándo el carcinoma ha progresado durante o después del tratamiento con una terapia dirigida al factor de crecimiento del endotelio vascular (VEGF). VEGF es una proteína que estimula la formación de vasos sanguíneos.
Como el número de pacientes con carcinoma de células renales es bajo, la enfermedad se considera «rara», por lo que Afinitor fue designado «medicamento huérfano» (medicamento utilizado en enfermedades raras) el 05.06.07.
Este medicamento sólo podrá dispensarse con receta médica.

Mozobil
[plerixafor]
Genzyme Europe B.V., Países Bajos

¿Qué es Mozobil?
Mozobil es una solución inyectable que contiene el principio activo plerixafor.

¿Para qué se utiliza Mozobil?
Mozobil se utiliza para potenciar la recogida de células madre hematopoyéticas (células de la médula ósea que pueden transformarse en diferentes tipos de células sanguíneas) destinadas al trasplante. Se usa en pacientes con linfoma y mieloma múltiple (tipos de cáncer de las células sanguíneas) para el trasplante autólogo (en el que se usan las células del propio paciente para el trasplante). Sólo se usa en pacientes en los que la recogida de células madre resulta difícil.
Dado que el número de pacientes que necesitan la movilización y recogida de células madre hematopoyéticas para el trasplante es reducido, la enfermedad se considera rara, por lo que Mozobil recibió la designación de "medicamento huérfano" (medicamento utilizado en enfermedades raras) el 20.10.04.

Cayston
[aztreonam]
Gilead Sciences International Limited, Regno Unito

¿Qué es Cayston?
Cayston se presenta como un polvo y un disolvente que se mezclan para obtener una solución para nebulizador. Su principio activo es el aztreonam.

¿Para qué se utiliza Cayston?
Cayston se utiliza para eliminar la infección pulmonar crónica (de larga duración) causada por la bacteria P.aeruginosa en adultos con fibrosis quística.
La fibrosis quística es una enfermedad hereditaria que afecta a las células de los pulmones y a las glándulas del intestino y el páncreas, que segregan fluidos como mocos y jugos digestivos.
Este medicamento sólo podrá dispensarse con receta médica

Todos los medicamentos huérfanos en Europa (en Inglés)

Los Informes Públicos Europeos de Evaluación (EPARs) (multilingüe)


European Commission logo


Esta publicación surge de la Subvención de Funcionamiento financiero que proporciona la Unión Europea, en el marco del Programa de Salud.


The Medtronic Foundation


El boletín electrónico de EURORDIS se ha hecho posible gracias a la generosa financiación de La Fundación Medtronic.

Equipo editorial: Yann Le Cam, Paloma Tejada (editora), Anja Helm, François Houÿez, Flaminia Macchia, Denis Costello

Equipo de traducción: Conchi Casas Jorde (español), Ana Cláudia Jorge y Victor Ferreira (portugués), Roberta Ruotolo (italiano), Trado Verso (francés), Ulrich Langenbeck (alemán)

© 2009 EURORDIS


EN RESUMEN

Eventos

Semana Internacional de Sensibilización del Tumor Cerebral (global)
1-7 noviembre 2009

1ª Semana Europea de Concienciación de la Fibrosis Quística
9-15 noviembre 2009
En Europa

Conferencia Internacional TREAT-NMD/NIH (red neuromuscular europea)
17-19 noviembre, 2009
Bruselas, Bélgica

Federación Europea de Osteogénesis Imperfecta: Rehabilitación y Fisioterapia en la Osteogénesis Imperfecta
20-22 noviembre 2009
Rheinsberg (norte de Berlín), Alemania

Primer Congreso Brasileño sobre Enfermedades Raras
23 & 24 noviembre 2009
Camara Municipal, Sao Paolo

Conferencia Internacional sobre Miastenia
1-2 diciembre 2009
Paris, Francia

11ª Taller ERTC
"Mejorar el Acceso a los Medicamentos Huérfanos a todos los Pacientes Afectados de Enfermedades Raras en Europa: Valoración de la UE del Valor Añadido Clínico de los Medicamentos Huérfanos (CAVOD, siglas en inglés)"
11 diciembre 2009
París, Francia

DIA EUROMEETING 2010
8-10 marzo 2010
Mónaco

2ª Conferencia Pan-Europea sobre Hemoglobinopatías
13-14 marzo 2010
Berlín, Alemania

6º Conferencia Internacional sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos (ICORD)
18-20 marzo 2010
Buenos Aires, Argentina

Salud 2.0 Europa
6-7 abril 2010
París, Francia

CEER 2010
13-15 mayo 2010
Cracovia, Polonia

Más eventos 2009
Más eventos 2010

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EURORDIS va a contratar personal nuevo de manera excepcional. Los solicitantes pueden ser de cualquier parte de Europa y personas con experiencia o con enfermedad rara.
-IT Manager
-Event Manager
-Executive Assistant
-Communications & Development Director

Sigue leyendo más sobre cada puesto de trabajo

No te pierdas la oportunidad de acudir a la reunión DIA EUROMEETING 2010 en Mónaco, los días 8-10 de marzo

Hay 47 becas para pacientes que quieran participar en este evento, que reúne a representantes de la industria farmacéutica de alto nivel, academia y autoridades sanitarias. Puedes aprender más cosas sobre asuntos de regulación, los últimos desarrollos de medicamentos, terapias innovadoras, ensayos clínicos y más. Los candidatos deben ser representantes de organizaciones sin ánimo de lucro (enfermedades raras o no raras).
Para solicitar una beca o más información haz click aquí.

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